重大医学突破!
行动迟缓、肢体震颤、走路不稳,到底是帕金森病还是多系统萎缩?
这两种症状高度相似的神经退行性疾病,长期以来误诊率极高,无数患者因此错过了最佳治疗时机。但现在,这个困扰全球医学界的难题终于被中国科学家攻克了!
北京时间 2026 年 5 月 26 日晚,全球顶级学术期刊《细胞》在线发表了一项重磅研究成果,由上海交通大学李丹团队、中国科学院上海有机化学研究所刘聪团队及复旦大学附属华山医院王坚团队联合攻关,成功发现了全新的脑脊液 “分型密码”,为神经退行性疾病的早期精准诊断带来了划时代的曙光。
很多人不知道,帕金森病和多系统萎缩其实是一对 "孪生怪病"。它们都属于突触核蛋白病,都是由同一种叫 α- 突触核蛋白的错误折叠引发的。但最要命的是,它们早期的症状几乎一模一样 —— 手抖、走路慢、身体僵硬、平衡差。
别说普通患者分不清,就连很多经验丰富的神经科医生,早期也很难准确判断。有数据显示,多系统萎缩患者第一次去医院看病时,被误诊为帕金森病的比例高达 44%。
这两种病虽然长得像,但 "脾气" 和 "破坏力" 完全不同。帕金森病进展相对缓慢,患者确诊后还能活十几年甚至几十年。而多系统萎缩就凶猛多了,它的进展速度是帕金森病的好几倍,患者平均生存期只有 6 到 10 年,而且目前没有任何特效药能延缓病情。
更残酷的是,这两种病的治疗方向也不一样。如果把多系统萎缩当成帕金森病来治,不仅没效果,还可能耽误宝贵的干预时间。很多患者就是在反复的 "试药" 和 "确诊 - 推翻" 中,眼睁睁看着病情恶化。
过去几十年,科学家们一直在找能区分这两种病的生物标志物。但大家都盯着 α- 突触核蛋白本身,结果发现它在两种病里都存在,根本分不出谁是谁。就像你检测到河水被污染了,却找不到到底是哪个工厂排的污。
这次中国科学家的厉害之处,就在于他们换了个思路。既然 α- 突触核蛋白攻击的细胞不一样 —— 在帕金森病里主要攻击神经元,在多系统萎缩里主要攻击少突胶质细胞 —— 那能不能从被攻击的细胞身上找线索?
于是,他们锁定了一个之前几乎没人注意的蛋白 ——TPPP/p25。这个蛋白只在少突胶质细胞里表达,正常情况下很低调,几乎检测不到。但当少突胶质细胞被 α- 突触核蛋白攻击时,TPPP/p25 就会跟着一起聚集,形成病理种子。
研究团队用了整整七年时间,先通过冷冻电镜解析了 TPPP/p25 病理纤维的原子级结构,然后像设计 "超级鱼饵" 一样,合成了一段叫 miniCORE 的蛋白片段。这个 "鱼饵" 能精准识别脑脊液中极微量的 TPPP/p25 病理种子,还能把信号放大几百万倍,让仪器能轻松检测到。
在超过 200 例临床样本的测试中,这个新方法表现得堪称完美。所有多系统萎缩患者的脑脊液样本都触发了强烈的扩增反应,而帕金森病、阿尔茨海默病、路易体痴呆等其他疾病的样本,几乎没有任何响应。
这意味着,以后患者只要做个腰椎穿刺取一点脑脊液,就能在疾病早期明确知道自己得的到底是哪种病。不用再经历漫长的观察和试错,能第一时间走上正确的治疗道路。
目前这个检测方法主要用脑脊液,研究团队已经在探索能不能拓展到血液检测。如果成功,未来抽一管血就能区分这两种病,会让更多患者受益。
更重要的是,这个发现不仅解决了诊断难题,还为多系统萎缩的药物研发打开了新大门。有了明确的生物标志物,药企就能更准确地筛选临床试验患者,更快地验证新药效果。
这是中国科学家在神经退行性疾病领域做出的世界级贡献,也让我们看到了攻克这类 "老年病" 的希望。

